Novo medicamento para doença rara oferece esperança a pacientes com hipertensão pulmonar

Uma pesquisa clínica internacional, publicada no renomado periódico The New England Journal of Medicine, trouxe novas perspectivas para pacientes que sofrem de hipertensão arterial pulmonar (HAP), uma doença rara e grave que afeta diretamente os vasos sanguíneos dos pulmões. O estudo testou um novo medicamento, o Sotatercept, projetado para atuar nos vasos pulmonares, diminuindo sua espessura, facilitando a circulação sanguínea e aliviando a sobrecarga cardíaca causada pela condição. O fármaco foi administrado em pacientes com HAP em estágios avançados da doença.

De acordo com o professor titular de Pneumologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), Rogério de Souza, que é coautor do artigo ao lado de 15 cientistas europeus e norte-americanos, a última década e meia viu o surgimento de diversos tratamentos para hipertensão pulmonar. No entanto, este estudo se diferencia por focar exclusivamente em pacientes com alto risco de mortalidade. “O fármaco diminuiu em 76% a chance de o paciente ser hospitalizado, transplantado ou morrer da doença”, revelou o pesquisador.

A hipertensão arterial pulmonar afeta predominantemente mulheres entre 40 e 50 anos e, se não tratada, pode ter uma progressão que resulta em sobrevida inferior à de muitos tipos de câncer. A doença causa sintomas debilitantes como fadiga extrema e falta de ar, mesmo em atividades rotineiras, impactando severamente a qualidade de vida e levando ao isolamento social. Estima-se que existam cerca de 5 mil casos da doença no Brasil.

“O paciente não consegue andar, tem dificuldade para tomar banho. O diagnóstico é demorado. A queixa inicial é muito inespecífica, de falta de ar ao fazer um esforço. Muitas doenças podem ter esse tipo de quadro. Ela muitas vezes é confundida com outras doenças como insuficiência cardíaca, doença pulmonar obstrutiva crônica. O diagnóstico errado acaba retardando o tempo que o paciente vai ser tratado”, explica o professor.

Desafios de acesso: alto custo e incorporação ao SUS
O novo medicamento já obteve aprovação de agências regulatórias importantes, como a FDA (americana) e a EMA (europeia), e milhares de pacientes já fazem uso dele, segundo o pesquisador.

No Brasil, o Sotatercept foi registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no final de 2024, mas ainda não foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). A administração do tratamento é feita por meio de uma injeção subcutânea, que pode ser autoaplicada a cada três semanas. No entanto, o tratamento é considerado de alto custo.

Para Rogério Souza, o próximo passo fundamental é expandir o conhecimento sobre a HAP e sensibilizar as autoridades de saúde sobre a importância de incluir esse tratamento no sistema público, especialmente para os pacientes em estado mais grave. “Agora começa o processo de mostrar para o governo a importância dessa nova tecnologia para redução de risco de internações, transplante ou morte dos pacientes. Agora começa um processo das sociedades médicas e das associações de pacientes de conversar com os governos em suas diferentes esferas para sensibilizá-los para a necessidade de incorporação ao SUS”, afirma o professor.

Segundo o pesquisador, a única alternativa para muitos desses pacientes, em casos graves, é o transplante de pulmão. Com a disponibilidade do Sotatercept, seria possível remover pessoas da fila de transplante e devolver-lhes a capacidade de levar uma vida ativa. “É um ganho em quantidade e qualidade de vida — além de representar uma forma mais racional de utilizar os recursos públicos”, defende.

O Ministério da Saúde informou à Agência Brasil que, até o momento, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) não recebeu nenhuma solicitação para avaliar o Sotatercept. A pasta esclarece que a Conitec é o órgão responsável por analisar as evidências científicas, considerando aspectos como eficácia, efetividade e segurança de novas tecnologias. Atualmente, o SUS oferece gratuitamente opções de tratamento para pacientes com hipertensão arterial pulmonar, incluindo ambrisentana, bosentana, iloprosta, selexipague e sildenafila, seguindo o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas. Com informações da Agência Brasil