Fiocruz inicia testes em humanos de terapia gênica inédita contra Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1

A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) alcançou um marco na pesquisa em saúde, obtendo autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar os testes clínicos em humanos do GB221. Este produto de terapia gênica avançada é direcionado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais severa da doença, que afeta crianças nos primeiros meses de vida.

O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, e a autorização foi concedida pela Anvisa de forma acelerada, por meio de um processo de análise prioritária. Este estudo clínico posiciona o Brasil na liderança da pesquisa nesse campo em toda a América Latina.

Soberania científica e transferência de tecnologia
A terapia GB221 foi originalmente desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz não apenas participará do desenvolvimento clínico do tratamento, mas também firmou um acordo estratégico de transferência de tecnologia com a GEMMABio, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos). Este acordo abre um caminho inédito para a produção nacional de uma terapia gênica no Brasil.

A Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas visa fornecer ao país as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar esses produtos de ponta no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O domínio da tecnologia de vetores virais, já estabelecido por Bio-Manguinhos/Fiocruz desde a produção da vacina para covid-19, é crucial para essa nova terapia.

O projeto é parte dos esforços do Ministério da Saúde (MS) para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.

Investimentos e esperança para doenças raras
A iniciativa de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderada pela Fiocruz, já recebeu investimentos substanciais do governo federal:

O Ministério da Saúde investiu R$ 122 milhões.

A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) aportou cerca de R$ 50 milhões em infraestrutura para a produção de terapias avançadas.

O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, expressou a relevância do estudo: “É emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”.

Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, classificou a parceria como um passo decisivo. “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”, avaliou.

Entendendo a AME Tipo 1
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é classificada como uma doença rara e a Tipo 1 manifesta-se nos primeiros meses de vida. Ela é causada por uma mutação no gene SMN1, que é responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores.

A ausência ou deficiência dessa proteína resulta na perda progressiva da força muscular, o que pode comprometer gravemente a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida. A nova terapia gênica busca corrigir ou compensar essa deficiência genética. Com informações da Agência Brasil